에쿨리주맙으로 치료를 받은 발작야간혈색소뇨증(PNH) 환자의 5년 생존율이 정상 인구군 정도인 95.5%까지 향상된 것으로 나타났다. 이와 같은 연구결과는 미국혈액학회에서 발간하는 혈액학 분야의 최고 저널인 ‘블러드(Blood)’지 온라인판에 게재됐다.

리차드 J 켈리와 피터 힐먼 교수 등이 포함된 영국 리즈대학교병원(Leeds Teaching Hospital) 혈액학과 연구팀은 2002년부터 7년간 ‘발작야간혈색소뇨증 환자에 있어 에쿨리주맙의 장기 치료에 대한 지속적인 효과와 생명 연장’에 대한 비교 및 추적 연구를 진행했다. 연구결과, 에쿨리주맙으로 치료를 받은 환자군의 5년 생존율은 95.5%로 질병이 없는 정상 인구의 생존율과 차이가 없을 정도로 향상되었으며, 이는 기존의 대증요법으로 치료받은 에쿨리주맙 비투여 환자군의 5년 생존율인 66.8%보다 현저히 향상된 것이다.

발작야간혈색소뇨증(PNH)은 보체에 의한 용혈과정을 통해 적혈구 일부 또는 전체가 파괴되는 희귀질환으로 진단 후 5년 내 사망률이 35%에 이른다. 적혈구가 파괴되면서 유출되는 세포의 내용물이 신장, 간, 뇌, 폐 등의 주요 장기들에 쌓여 심각한 손상을 입히며, 이와 동시에 신체 여러 부위의 혈관에 혈전증을 쉽게 유발시켜 생명을 위협할 수 있다.

또한 연구자들은 에쿨리주맙이 질병 관련 증상과 합병증들도 현격히 호전시킨다고 보고했다. 연구 결과, 에쿨리주맙은 발작야간혈색소뇨증 환자의 주요 사망 원인인 혈전증 발생을 현저히 감소 시키는 것으로 나타났다. 79명의 환자를 대상으로 에쿨리주맙 치료 전후의 변화를 살펴본 결과, 치료 전에는 21명(약 27%)에서 혈전증이 발생했으나, 치료 후에는 단 2명에서만 발생했다. 혈전증 발생률로 보았을 때도, 치료 전 5.6회/100patient years에서 치료 후 0.8회/100patient years로 86% 가량 감소했다.

에쿨리주맙은 혈관 내 용혈의 정도를 알 수 있는 지표인 LDH 수치와 수혈요구량도 현저히 감소시켰다. 치료 전 환자군의 평균 LDH 수치는 2,872 IU/L 였으나, 에쿨리주맙으로 치료를 받은 후에는 약 83% 감소한 477 IU/L로 나타났다. 또 수혈이 필요한 환자들 중 66%가 치료 후 수혈이 필요 없게 되었으며, 수혈이 필요한 환자에서도 평균 수혈요구량이 74% 정도 감소했다.

에쿨리주맙은 발작야간혈색소뇨증을 적응증으로 하는 최초의 치료제로써 현재 세계에서 유일하게 승인된 약물이다. 에쿨리주맙은 발작야간혈색소뇨증의 용혈기전 중 보체의 활성화를 직접적으로 억제하는 치료제로 현재 미국, 유럽, 일본을 비롯한 전세계 30개국 이상에서 허가를 받아 시판되고 있다. 에쿨리주맙은 미국 알렉시온사에서 개발했으며, 한독약품이 올 하반기 국내 출시할 예정이다.